Le cellule CAR-T, i nuovi “proiettili magici”

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di Alberto Aiuto

Più di 100 anni fa venne formulata la metafora del “proiettile magico” per indicare sostanze (sulfamidici, antibiotici) in grado di colpire selettivamente i batteri patogeni senza danneggiare l’ospite.

La scoperta della penicillina nel 1929 fu una delle più grandi rivoluzioni:

l’impatto degli antibiotici sulla medicina e sulla società fu enorme, ed è stato, insieme ai miglioramenti dell’alimentazione e dell’igiene, in grado di influenzare significativamente la durata e la qualità della vita.

Non per niente valse ad Alexander Fleming il premio Nobel per la medicina nel 1945. L’attuale obiettivo della ricerca farmacologica è di ottenere farmaci oncologici in grado di fare altrettanto contro le cellule tumorali.

Negli anni 50 e 60, dopo la diffusione delle cosiddette utilitarie si impose il marchio Abarth, un’azienda che ebbe successo elaborando soprattutto le Fiat 500 e 600.

Commercializzando prima le Marmitte Abarth, foderate con lana di vetro per aumentare le prestazioni ed emettere un inconfondibile rombo, poi le popolari “cassette di trasformazione Abarth”, che consentivano di migliorare le prestazioni delle vetture e di renderle più aggressive e sportive.

La stessa idea si può applicare, con le dovute differenze, alla terapia prossima ventura dei tumori.

Le cellule CAR-T. Razionale

La strategia con cellule CAR-T, sigla di Chimeric Antigen Receptor T-cell, mira a potenziare un meccanismo presente nel sistema immunitario: la capacità di un particolare tipo di cellule, i linfociti T citotossici, di riconoscere cellule che hanno sulla loro superficie frammenti di virus o batteri nel caso di infezioni o le proteine del tumore nel caso di una cellula maligna, non presenti nelle cellule normali.

La terapia, personalizzata, prevede di prelevare da una persona con tumore, i suoi linfociti T, a cui si insegna in specifici laboratori di ingegnerizzazione a riconoscere il tumore.

Dopo aver superato i controlli che garantiscono sicurezza e qualità del prodotto ottenuto, re-infuse con informazioni nuove, in modo da individuare e distruggere le cellule tumorali.

Le cellule CAR-T. Fantascienza o realtà?

Per questo motivo le cellule CAR-T rappresentano una tipologia di farmaco molto innovativa ma molto complessa, con costi molto elevati e problemi relativi alla modalità di produzione. Fantascienza dirà qualcuno.

In realtà, alla luce degli incoraggianti risultati ottenuti durante gli studi clinici, l’EMA (European Medicines Agency) ha autorizzato un paio di anni fa, due terapie con le cellule CAR-T (axicabtagene ciloleucel e tisagenlecleucel) per il trattamento di due tumori ematologici (leucemia linfoblastica e linfoma a grandi cellule B).

Subito dopo sono partite numerose sperimentazioni con l’obiettivo di ottenere un’efficacia più duratura, aumentarne la sicurezza, ampliare lo spettro di tumori da curare, e semplificare il processo di produzione.

Ebbene alcune settimane fa è stata data una splendida notizia.

All’Ospedale Niguarda Ca’ Granda di Milano hanno re-infuso le cellule CAR-T a un paziente che, al primo controllo post dimissione, ha mostrato una remissione completa della malattia.

È una terapia molto efficace (completamente rimborsabile), molto complessa (messa a punto per ogni singolo paziente), con costi molto elevati (400mila euro per paziente), che dovrebbe dare una speranza di vita al 30% dei pazienti che altrimenti non l’avrebbero.

Siamo dunque all’inizio dello sviluppo di un settore di terapie avanzate che ha in studio circa 1.000 prodotti, 40 dei quali verranno approvati nel prossimo biennio.

Oltre a quello dell’efficacia, il vero problema sarà quello dei costi che la sanità pubblica potrà permettersi: saranno veramente a disposizione di tutti o saranno per pochi intimi?

Alberto Aiuto

Tempo di lettura: 2’50”

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